Alnylam治療血友病藥物獲得FDA罕用藥認(rèn)可

　     專門從事RNA干擾（RNAi）藥物輸送的Alnylam公司獲得了兩項(xiàng)FDA關(guān)于其研發(fā)的血友病藥物ALN-AT3的罕用藥地位認(rèn)可。這兩項(xiàng)認(rèn)可分別是FDA針對(duì)ALN-AT3治療A型血友病和B型血友病而授權(quán)的。ALN-AT3是一種用于治療罕見血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能獲得有關(guān)機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，公司希望在2014年開始臨床一期實(shí)驗(yàn)。
RNAi藥物開發(fā)的一個(gè)難題是如何安全有效的在機(jī)體內(nèi)輸送遺傳物質(zhì)。Alnylam公司開發(fā)的GalNAc輸送系統(tǒng)能夠有效解決這一問題。公司計(jì)劃在2015年末獲得5中RNAi藥物，此次FDA的認(rèn)可無疑讓公司向其預(yù)定目標(biāo)又進(jìn)一步。